Genska terapija je pokazala velik potencial za zdravljenje genetskih, onkoloških in nalezljivih bolezni, vendar je celovita predklinična ocena varnosti še vedno bistvena pred klinično uporabo.Toksikologijaštudije ocenjujejo možne škodljive učinke, biodistribucijo in splošno varnost izdelkov genske terapije. Med razpoložljivimi predkliničnimi modeli so nečloveški primati (NHP) na splošno obravnavani kot eni najbolj prevodnih zaradi njihove velike genetske, fiziološke in imunološke podobnosti s človekom.
Toksikološke študije NHP so zasnovane za oceno varnosti in bioloških učinkov genske terapije s skrbno načrtovanimi strategijami odmerjanja, kliničnimi opazovanji, laboratorijskimi ocenami, histopatologijo, molekularnimi analizami in slikanjem. V primerjavi z modeli glodalcev zagotavljajo NHP bolj klinično pomembne informacije o porazdelitvi vektorjev, imunskih odzivih, dolgoročnem-transgenskem izražanju in potencialni toksičnosti, kar podpira zanesljivejše napovedovanje izidov pri ljudeh.
Nedavne študije so pokazale vrednost NHP pri ocenjevanju genskih terapij za bolezni, kot so hemofilija in nevrodegenerativne motnje, kar kaže na trajno terapevtsko izražanje genov z ugodnimi varnostnimi profili. Ker se tehnologije genske terapije še naprej razvijajo, modeli NHP ostajajo pomembna sestavina predkliničnega razvoja, saj pomagajo optimizirati strategije odmerjanja, izboljšati oceno varnosti in ustvariti robustne podatke za podporo regulativnim predložitvam in kliničnemu prevodu.
