Ta mejnik označuje pomemben korak naprej pri kliničnem prevajanju celičnih terapij za nevrološke motnje in poudarja vrednost usklajenih prizadevanj več zainteresiranih strani pri napredovanju inovativnih terapevtikov v smeri klinike.
Napredni mehanizem-pristopov za zdravljenje epilepsije
Epilepsijaje kompleksen in razširjen centralni živčni sistem (CŽS/nevrologija) motnjo, pri čemer se precejšen delež bolnikov omejeno odziva na obstoječa farmakološka zdravljenja. Posledično ostaja očitna neizpolnjena medicinska potreba.
V zadnjih letih so se pristopi,-ki temeljijo na celični terapiji, izkazali kot obetavna strategija na tem področju. UX-GIP001 je razvit na podlagi platforme induciranih pluripotentnih matičnih celic (iPSC), kjer se človeške pluripotentne matične celice in vitro diferencirajo v nevralne matične celice z definiranimi funkcionalnimi značilnostmi. Ta pristop je zasnovan za modulacijo nenormalnih nevronskih vezij, povezanih z epilepsijo, in zagotavlja mehanizem-pogonske poti za terapevtski poseg.
Med napredovanjem tega programa,Prisys Biotechje prispeval k neklinični stopnji s podpiranjem študij intracerebralne dostave, pri čemer je izkoristil svoje izkušnje na modelih ne-človeških primatov (NHP) in tehnologijah ciljnega dajanja-CŽS.
Raziskovalne zmogljivosti Prisys Biotech za ne-človeške primate (NHP)
Obsežen portfelj modelov bolezni NHP
Ne-primati (NHP) so zelo podobni ljudem v genetiki, fiziologiji in imunskem sistemu, zaradi česar so zelo pomembni zaTranslational-Research-Center. Prisys Biotech je vzpostavil več kot 40 modelov bolezni z velikim kliničnim pomenom, vključno z:
- Nevrološke motnje:Ishemična možganska kap/MCAO, Parkinsonova bolezen, akutne in kroničneModeli bolečine
- Imunologija in vnetje:Revmatoidni artritis/CIA, Atopijski dermatitis, astma, psoriaza, Vnetna črevesna bolezen
- Presnovne in ledvične bolezni:Ledvična fibroza/UUO,NASH / NAFLD, Sladkorna bolezen tipa 2, debelost
- Bolezni dihal: idiopatska pljučna fibroza (IPF), akutno vnetje pljuč
- Hematologija in kardiovaskularne bolezni: modeli krvavitve/anemije, tromboza (A-V shunt), Akutni miokardni infarkt
Osnovne tehnološke platforme za prevajalske raziskave
Za premostitev vrzeli med predkliničnimi študijami in kliničnimi aplikacijami je Prisys Biotech razvil vrsto lastniških platform z močno prevodno vrednostjo.
iMRI{0}}vodena intracerebralna dostavna platforma v NHP
Prisys je vzpostavil-realnem času,MRI{0}}Vodeno dajanje zdravil za raziskave osrednjega živčevjav NHP. Ta platforma, ki jo podpira nevro-navigacijski sistem ClearPoint®, omogoča submilimetrsko načrtovanje poti in natančno ciljanje možganskih regij.
V tej študiji,Tehnologija-Convection Enhanced Delivery (CED).je bila uporabljena, kar je omogočilo neprekinjeno nizko{0}}hitrostno-infuzijo s pozitivnim{1}}tlakom za ustvarjanje lokalnega konvektivnega polja v možganskem tkivu. To olajša volumetrično porazdelitev terapevtikov, izboljša pokritost in homogenost na ciljnem mestu.
V kombinaciji z intraoperativnim magnetnim resonancem sistem omogoča-vizualizacijo v realnem času in preverjanje lokacije in porazdelitve infuzije, s čimer izboljša nadzor postopka in ponovljivost.
Klinična-platforma multimodalnega slikanja
Prisys upravlja aKlinično slikanjecenter, ki ga vodijo izkušeni radiologi iz vrhunskih-bolnišnic. Platforma, opremljena z MRI, CT in digitalno subtrakcijsko angiografijo (DSA), podpira napredne slikovne protokole za kvantitativno analizo distribucije zdravil inFarmakokinetika (PK), kot tudi posredno oceno ciljne angažiranosti s slikovnimi biomarkerji.
Sistem za 3D-analizo vedenja brez oznak, ki temelji na AI- (BehaviorAtlas®)
Prisys je razvilNHP{0}}temelji sistem za analizo vedenjaza NHP. Ta platforma omogoča-dolgotrajno, ne-invazivno spremljanje in kvantitativno klasifikacijo motorične disfunkcije, nenormalnosti hoje in vedenja,-povezanega z bolečino, ter zagotavlja večdimenzionalne podatke o učinkovitosti za študije nevroloških bolezni, kot je Parkinsonova bolezen in modeli bolečine.
O biotehnologiji UniXell
Podjetje UniXell Biotechnology, ustanovljeno leta 2021, se osredotoča na razvoj izdelkov za celično terapijo, ki temeljijo na iPSC-, s primarnim poudarkom na nevroloških boleznih. Podjetje aktivno napreduje v smeri kliničnega prevajanja in raziskovanja inovativnih terapevtskih strategij.
O Prisys Biotech
Prisys Biotech se posveča zagotavljanju modelov ne-človeških primatov (NHP) in translacijskih raziskovalnih storitev za inovativen razvoj zdravil. Podjetje se osredotoča naNevroznanost NHPplatforme za raziskave in napredno slikanje, ki združujejo-vodene tehnologije slikanja z zmožnostmi in vivo za podporo nekliničnemu vrednotenju kompleksnih bioloških zdravil, vključno s celičnimi in genskimi terapijami.
pogosta vprašanja
V: Kakšen je pomen odobritve UX-GIP001 IND?
O: Odobritev IND za UX-GIP001 s strani FDA in CDE pomeni velik mejnik za biotehnologijo UniXell, ki omogoča, da njihova celična terapija za epilepsijo, pridobljena iz iPSC-, vstopi v klinične študije tako v ZDA kot na Kitajskem.
V: Kako je Prisys Biotech podprl program UX-GIP001?
O: Prisys Biotech je podprl neklinični razvoj z zagotavljanjem strokovnega znanja o modelih NHP in izvajanjem MRI{0}}vodenih intracerebralnih študij dostave z uporabo Convection-Enhanced Delivery (CED) za zagotovitev natančne distribucije zdravil.
V: Katere edinstvene tehnologije ponuja Prisys Biotech za raziskave CNS?
O: Prisys ponuja platformo za-vodeno stereotaktično dostavo z iMRI, tehnologijo CED za volumetrično porazdelitev, multimodalni center za klinično-razred in sistem za 3D-analizo vedenja (BehaviorAtlas®),-ki ga poganja umetna inteligenca.
